Veľký úspech dosiahol vedecký tím Washingtonskej univerzity. Výskumníkom sa podarilo popísať postup, ktorým bude možné odstrániť nadbytočný (trizomický) chromozóm pacientom z Downovým syndrómom prostredníctvom génovej terapie bez toho, aby boli akokoľvek zasiahnuté či poškodené ostatné chromozómy. Pacientom budú bunky odoberané z kostnej drene a následne po modifikácií prinavrátené do ich tela bez nadbytočného chromozómu.
Ako sa vyjadril vedúci výskumu, Dr.David Russel, terapia nemá za cieľ liečiť Downov syndróm ako taký, keďže to nie je možné, ale veľmi užitočná bude pre pacientov s týmto ochorením, ktorým zároveň hrozí ochorenie na leukémiu (často sprevádza Downov syndróm), keďže modifikáciou bunky sa odstránia faktory, ktoré ju vyvolávajú a výrazne sa môže znížiť jej incidencia u týchto pacientov.
Russel ďalej informoval, že terapia môže pomôcť pacientom s akýmkoľvek typom trizómie, nie len Downovým syndrómom.
V minulosti sprevádzali génovú terapiu obavy, muselo sa brať do úvahy s ňou spojené riziko vyvolania reakcie v organizme podobnej rakovinovému stavu, zapríčinené pozmenením génov.
Objavenie spôsobu, kedy nebude nutné zasiahnuť iný ako nadbytočný gén, je preto nesporne veľkým pokrokom v medicínskom výskume.